1 Dlaczego refundacja leków sierocych wymaga szczególnego podejścia? Krzysztof Łanda HTA Audit
2 Choroby rzadkie i ultrarzadkie Choroby rzadkie: < 5 : 10 000 (UE) < 7 : 10 000 (USA) < 2,5 : 10 000 (Japonia) Przekłada się to na: 1 choroba dotyka 246 000 osób w UE 5 000 do 8 000 chorób rzadkich dotykają one 6% do 8% populacji UE czyli 27 mln do 36 mln ludzi w UE _____________________________________ Choroby ultrarzadkie: < 1 : 50 000 (UK) < 750 chorych w Polsce
3 Opłacalność inwestycji w R&D i produkcję leków sierocych UE: The Register of designated Orphan Medicinal Products / COMP - The Committee for Orphan Medicinal Products Technologia sieroca w lecznictwie, diagnostyce lub profilaktyce, jeśli: 1.Stosuje się w < 5 / 10 000 osób w populacji 2.W przewlekłych chorobach: zagrażających życiu lub mogących prowadzić do poważnych konsekwencji zdrowotnych, gdy przychody ze sprzedaży nie pokryją kosztów inwestycyjnych bez dodatkowego wsparcia 3.Nie ma skutecznych technologii opcjonalnych lub jeśli takie technologie są, ale nie przynoszą satysfakcjonujących korzyści zdrowotnych _______________________________________________________________________________________________ USA / FDA – nieco inne kryteria;
4 Podejście utylitarne, mieszane i egalitarne do refundacji PODZIAŁ BUDŻETU – PROCES POLITYCZNY CHOROBY „POWSZECHNE” Powyżej 7000 osób w Polsce? Powyżej 19 000? CHOROBY RZADKIE Między 750, a 7000 (lub 19 000) osób w Polsce? CHOROBY ULTRARZADKIE Poniżej 750 osób w Polsce
5 Kryteria refundacji – gdzie podejście utylitarne, gdzie egalitarne, gdzie mieszane? CHOROBY „POWSZECHNE” CHOROBY RZADKIE CHOROBY ULTRARZADKIE U E Podejście egalitarystyczne Podejście utylitarystyczne
6 Wymagania analityczne względem drogich technologii medycznych Podejście utylitarystycznePodejście egalitarystyczne Analiza efektywności klinicznej w oparciu o przegląd systematyczny Analiza ekonomiczna (CEA, CUA, CMA) UZASADNIENIE CENY BIA Droga technologia = wysoki koszt jednostkowy/cena lub znaczny wpływ na budżet płatnika
7 UZASADNIENIE CENY może obejmować m.in.: 1.ocenę istotności klinicznej i siły interwencji względem opcjonalnych sposobów postępowania; 2.ocenę wielkości populacji we wszystkich możliwych wskazaniach (w tym ocena stosowania soft label i off label) – w danym kraju, w UE i na świecie; 3.ocenę „ryzyka projektu” – w tym niepewność oszacowań i prezentowanych wyników 4.ocenę innowacyjności: terapeutycznej, farmakologicznej i technologicznej; 5.propozycję ceny leku oraz informację o cenach i porozumieniach cenowych w innych krajach 6.ocenę kosztu jednostkowej terapii 7.przedstawienie aktywności biznesowej i R&D producenta w danym kraju 8.przedstawienie kosztów R&D oraz kosztów produkcji – możliwych do wykazania; 9.planowane koszty marketingu 10.propozycje porozumień cenowych 11.inne
8 Odrębne aranżacje dla leków sierocych? - Projekt ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (13.10.2010) Dla leku, środka spożywczego specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobu medycznego, który nie ma odpowiednika w danym wskazaniu: 1)stanowisko KE, 2)rekomendacja Prezesa Agencji 3)konkurencyjność cenowa –biorąc pod uwagę równoważenie interesów świadczeniobiorców i przedsiębiorców zajmujących się wytwarzaniem lub obrotem lekami, środkami spożywczymi specjalnego przeznaczenia żywieniowego, wyrobami medycznymi, możliwości płatnicze podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych oraz działalność naukowo-badawczą i inwestycyjną wnioskodawcy w zakresie związanym z ochroną zdrowia na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej oraz w innych państwach członkowskich Unii Europejskiej lub państwach członkowskich Europejskiego Porozumienia o Wolnym Handlu (EFTA).
9 Racjonalne podejście do leków sierocych na przykładzie Afinitora w raku nerkowokomórkowym - na podstawie APD opracowanej przez HTA Audit Centralna rejestracja preparatu Afinitor ® ze statusem leku sierocego (3 sierpnia 2009) Szczególne traktowanie w procesie ubiegania się o finansowanie ze środków publicznych
10 Decyzje cenowe i refundacyjne w odniesieniu do technologii ze statusem „orphan” – szczególne traktowanie Dossier refundacyjne Analiza efektywności klinicznej w oparciu o dostępne badania kliniczne Uzasadnienie ceny lub analiza ekonomiczna ukierunkowana na uzasadnienie ceny Analiza wpływu na budżet płatnika Ocena ryzyka projektu związanego z niepewnością oszacowań, dotyczącą zarówno efektywności klinicznej, jak i kosztów rozpatrywanej technologii
11 Brak innych zarejestrowanych produktów leczniczych we wskazaniu: zaawansowany RCC, po niepowodzeniu leczenia, zarówno inhibitorami kinaz białkowych, jak i bewacyzumabem i INF-alfa Możliwość wnioskowania o wyższą cenę dla preparatu Afinitor ® = Wynagrodzenie dla producenta za przeprowadzone badania oraz udostępnienie skutecznego leku sierocego w chorobie ultra rzadkiej o złym rokowaniu
12 Dziękuję za uwagę [email protected]