1 Prof. Karina JAHNZ-RÓŻYK Leki biopodobne: skuteczność, bezpieczeństwo i wpływ na wydatki publiczne POLSKIE TOWARZYSTWO FARMAKOEKONOMICZNE

2 IMS HEALTH : RYNEK LEKÓW BIOLOGICZNYCH w 2009r (bln USD)

3 IMS HEALTH : SPRZEADAŻ LEKÓW BIOLOGICZNYCH w 2009 r (blnUSD)

4 1 ROK LECZENIA Anty-TNF i Anty- IgE ( USD) v.s. PKB & PRZYCHÓD ROCZNY(2009)

5 Lek biopodobny leki biopodobne to produkty naśladujące innowacyjne leki biologiczne, tzw. leki referencyjne lek generyczny jest kopią leku oryginalnego podczas, gdy lek biopodobny jedynie naśladuje lek referencyjny różnice pomiędzy lekami biopodobnymi a generycznymi dotyczą tych samych cech, którymi różnią się leki oryginalne i referencyjne

6 Wytyczne dotyczące rejestracji leków biopodobnych: EC Directives : 2001/83/EC; 2003/63/EC; 2004/27/EC; Guideline on similar biological medicinal products (CHMP/437/04), 2005 Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance: non-clinical and clinical issues Guideline on Quality Issues Guideline on similar biological medicinal products containing biotechnology-derived proteins as active substance: quality issues (EMEA/CHMP/BWP/49348/2005), 2006 Guideline on Pre-clinical and Clinical Issues Guideline on Immunogenicity Assessment of Biotechnology-Derived Therapeutic Proteins EMEA/CHMP/BMWP/14327/2006, Product-class specific guidelines (e.g. somatropin, epoprotein, interferon, rG-CSF, etc.)

7 Leki biopodobne – rejestracja w UE proces rejestracji jest znacznie bardziej skomplikowany dla leków biopodobnych niż dla leków generycznych celem tych dodatkowych wymogów stawianych lekom biopodobnym jest zapewnienie ich wysokiej jakości w procesie rejestracji leku biopodobnego bada się znacznie więcej aspektów związanych ze stosowaniem tego leku niż tradycyjnego leku generycznego

8 Leki biopodobne – rejestracja w UE od leków biopodobnych żąda się dostarczenia wysokiej jakości (= wiarygodności) dowodów swojej skuteczności leki biopodobne muszą przedstawić wyniki badania klinicznego w każdym z zarejestrowanych wskazań leku referencyjnego o którego rejestrację się ubiegają musi zostać wskazany lek referencyjny (= innowacyjny) lek referencyjny jest punktem odniesienia w badaniu: jakości leku skuteczności leku bezpieczeństwa stosowania leku

9 Leki biopodobne zarejestrowane przez EMA dopuszczone są do stosowania we wszystkich krajach członkowskich UE są skrupulatnie przebadane jeśli chodzi o ich skuteczność i bezpieczeństwo stąd wydaje się niepotrzebne stawianie dodatkowych barier w dostępie chorych do tych leków – na przykład dodatkowe wymogi stawiane tym lekom w procesie podejmowania decyzji refundacyjnej

10 Refundacja leków biopodobnych leki biologiczne stanowią najdroższą grupę leków w ogóle leki biopodobne są znacznie tańsze od leków referencyjnych sprawne wprowadzanie leków biopodobnych do refundacji pozwoli zaoszczędzić proporcjonalnie znacznie większe kwoty, niż refundowanie kolejnych leków generycznych ceny leków biopodobnych mogą limitować ceny leków biologicznych i wpływać na zmniejszanie wydatku refundacyjnego

11 Limit refundacyjny oparty o cenę leku biopodobnego Limit refundacyjny Lek referencyjny Lek biopodobny

12 Przykłady leków biopodobnych erytropoetyny alfa i beta analog hormonu wzrostu – somatropina ludzkie insuliny filgrastym i lenograstym interferony alfa-2a i alfa-2b wszystkie wymienione leki straciły już ochronę patentową i wprowadzenie tańszych odpowiedników do refundacji to prosty sposób na uzyskanie oszczędności w systemie

13 ANALIZA FARMAKOEKONOMICZNA – case study na przykładzie biopodobnego filgrastymu przy założeniu obniżenia limitu refundacyjnego o 20% w oparciu o rzeczywiste zużycie leku w systemie w wykonanej symulacji wpływu na budżet płatnika uzyskano wyniki dotyczące wielkości oszczędności: w 2011 roku – około 6,5 mln PLN w 2012 roku – około 10,0 mln PLN

14 Ile potrzeb zdrowotnych można zaspokoić ? 60 rocznych terapii molekularnych przewlekłej białaczki szpikowej 200 rocznych terapii molekularnych zaawansowanego raka nerki 200 rocznych terapii molekularnych zaawansowanego raka wątroby 100 rocznych terapii raka piersi herceptyną 500 pełnych terapii astmy ciężkiej i powikłanej lekiem biologicznym omalizumab - całkowite obecne zapotrzebowanie na aktualnie niedostępny dla najbardziej potrzebujących chorych lek

15 WNIOSKI Leki dopuszczone do stosowania w krajach UE są dokładnie przebadane w aspekcie skuteczności i bezpieczeństwa Wprowadzenie takich leków do refundacji w systemach ochrony zdrowia krajów UE powinno być maksymalnie uproszczone Uproszczone procedury prowadzą do oszczędności w wydatkach publicznych i pozwalają na wprowadzanie nowych terapii do refundacji

16